CRISPR-CAS9

Crispr-cas9

Di Rehman Moiz e Ragonesi Mario

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INDICE

Curiosità

Definizione

Scopritrici

Funzione

Chi sono?

Scoperta

Prospettive

Applicazioni

Emofilia A

crispr-cas9 definizione

Il CRISPR-Cas9 è una tecnologia rivoluzionaria di editing genetico che consente di modificare il DNA in modo preciso, efficiente ed economico.

crispr

cas9

Lo sapevate che... Una curiosità interessante su CRISPR-Cas9 è che la sua scoperta è stata ispirata dallo yogurt! 🥛

crispr-cas9 scopritrici

1980

Francisco Mojica

2012

Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier

2005

Francisco Mojica

2020

Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier

crispr-cas9 scoperta

CRISPR è stato scoperto studiando il DNA batterico, dove si trovarono sequenze ripetute contenenti frammenti di DNA virale. Queste sequenze fanno parte di un sistema difensivo, e la proteina Cas9 è in grado di tagliare il DNA bersaglio, distruggendo il materiale genetico virale.

una biochimica statunitense, nata nel 1964, specializzata nello studio dell'RNA. Ha contribuito a trasformare CRISPR-Cas9 in uno strumento di editing genetico.

Jennifer Doudna

una microbiologa e genetista francese, nata nel 1968, esperta in batteriologia. Ha scoperto il ruolo di una particolare molecola di RNA guida nel sistema CRISPR.

Emmanuelle Charpentier

cripr-cas9 funzione

Un ricercatore progetta e sintetizza una singola molecola di RNA che combina le due molecole crRNA e tracrRNA, e contiene una sequenza complementare a quella del DNA da correggere. Quando l’RNA guida e Cas9 sono introdotti in una cellula, interagiscono con la sequenza “bersaglio” e la correggono, per esempio rimuovendo o aggiungendo materiale genetico

crispr-cas9 applicazioni

• Medicina: cura di malattie genetiche (es. anemia falciforme, distrofia muscolare).

• Agricoltura: sviluppo di piante più resistenti a malattie e condizioni climatiche avverse.

• Biotecnologie: creazione di organismi geneticamente modificati (OGM).

• Ricerca scientifica: studio della funzione dei geni e sviluppo di nuovi farmaci.

crispr-cas9 prospettive

CRISPR-Cas9 ha il potenziale di trasformare la medicina, l’agricoltura e la biotecnologia, ma bisogna affrontare con attenzione i rischi etici e scientifici. Il futuro potrebbe portare a cure personalizzate, colture più sostenibili e nuove soluzioni per il nostro pianeta

crispr-cas9 emofilia a

conclusioni

introduzione

abstract

+ INFO

+ INFO

+ INFO

sitografia

• WIKIPEDIA

• PubMed

• Intellingenza artificiale (ChatGPT, Gemini)

FINE

"When you realize you have a tool that could change the world, you have a responsibility to consider the ethical implications." Jennifer Doudna

'"Sometimes the most fundamental discoveries come from curiosity-driven research." Emmanuelle Charpentier

crispr

Sequenze di DNA ripetute e distanziate regolarmente, che fanno parte del sistema immunitario adattativo dei batteri.

inrtoduzione

L'emofilia è causata da difetti nei geni che producono i fattori della coagulazione, con l'emofilia A dovuta alla carenza del fattore VIII e l'emofilia B alla carenza del fattore IX. La cura principale è la terapia sostitutiva con fattori della coagulazione esogeni, mentre la terapia genica sta emergendo come un'opzione promettente per correggere il difetto genetico alla base della malattia.

conclusioni

CRISPR-Cas9 è una tecnologia promettente per il trattamento dell'emofilia A, poiché consente di correggere i difetti genetici con precisione. Sebbene la ricerca sia ancora in corso, potrebbe in futuro offrire una cura duratura, riducendo la necessità di terapia sostitutiva. Le sfide riguardano la selezione dei vettori, l'efficienza del knock-in e la sicurezza a lungo termine, ma i progressi offrono nuove speranze per i pazienti.

cas9

Una proteina che agisce come "forbice molecolare", in grado di tagliare il DNA in punti specifici guidata da un RNA guida

abstract

L'emofilia A è un disturbo emorragico causato da mutazioni nel fattore VIII della coagulazione. Attualmente, il trattamento principale è la terapia sostitutiva con fattore esogeno. Con l'avanzamento della terapia genica, la tecnologia CRISPR-Cas9 è stata applicata per selezionare siti target e mediare l'inserimento e l'espressione del gene FⅧ con dominio B-deletato, offrendo un'opzione promettente per il trattamento. CRISPR-Cas9 è un potente strumento di editing genetico, efficiente e sicuro, ampiamente utilizzato nella ricerca sulla terapia genica per l'emofilia.