CHEMISTRY LIST

Edicción Genética

Edición Especifica

Enzimas

CRISPR-Cas

Knock In

Knock Out

TALEN

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Milton VillatoroMateo Ismael Chan

Knock In

Técnica de ingeniería genética implica la inserción de una secuencia de ADN en una ubicación específica del genoma de un organismo, puede reemplazar una secuencia de ADN o insertar una nueva.

Método depende típicamente del proceso de reparación impulsada por homología (HDR) para introducir una reparación precisa con una secuencia suministrada exógenamente 1. Uno o más ARN guía únicos (sgRNA) dirigen la nucleasa Cas9, cortes precisos en el genoma en la ubicación de la edición deseada. 2 La secuencia de interés, flanqueada por brazos de homología, actúa como una plantilla de reparación, reemplazando la secuencia que se había extraido previamente. También se puede incluir una etiqueta en la construcción insertada (marcador de proteína diseñado para permitir la detección confiable de la proteína de interés).

Aplicaciones

- Función de un gen endógeno.- Identificar células que normalmente expresarían un gen mutante.(seguridad y eficacia de los compuestos terapéuticos)

- Modelo de enfermedades humanas (Enfermedad de Huntintong.

Knock Out

Existen dos métodos disponibles para crear modelos knockout basados en CRISPR:

Control : cuantificación de proteínas análisis de expresión de ARNm análisis de compensación genética

Deleción completa

Aplicación gen Knockout

- Comprender mejor la biología y las enfermedades. - Descubrir los efectos y funciones de ese gen. - Útil para estudiar vías de señalización

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