Evidencia 1

Universidad Autónoma de Nuevo LeónFacultad de Ciencias biológicasLicenciatura en Biotecnología genómicaAsignatura: Terapia GénicaDocente: Brenda Gónzalez HernándezAlumno: Cruz Antonio Villalobos Payán 2075640Grupo: 483Evidencia 1: Dosier de vectores

Vectores No virales

Pequeñas moléculas de ADN (Oligodesoxinucleótidos) o moléculas relacionadas sintetizadas químicamente.
Grandes moléculas de ADN (ADN plasmídico: p ADN).
ARN (Ribozimas, SiARN, mARN).

ADN/ARN desnudo

Se utiliza para introducir genes en células mediante la aplicación de pulsos eléctricos breves (aproximadamente 200 V/cm por milisegundos).
Sus principales inconvenientes es el daño tisular y la expresión transitoria del ADN introducido.

Electroporación

Se aplica in vivo a órganos como el hígado, músculo esquelético y corazón, específicamente a células endoteliales formando poros para ingresar el material genético, inyectando una solución con el material genético a alta presión o bloqueando temporalmente el drenaje venoso para aumentar la presión sanguínea localmente.

Inyección intravascular hidrodinámica

Funciona mediante la generación de cavitación acústica, que provoca la formación de microporos en la membrana plasmática.
Esta cavitación se intensifica mediante microburbujas de gas, que al romperse por el ultrasonido, aumentan la permeabilidad de la membrana.
Se utiliza en áreas específicas del cuerpo, como la pared vascular, el corazón o los músculos esqueléticos

Sonoporación

Dispara partículas de oro o tungsteno a alta velocidad, permitiendo que las partículas atraviesen las membranas celulares y nucleares
Originalmente desarrollada para planta
Se utiliza en piel, y en la vacunación de ADN, donde las partículas son capturadas por células presentadoras de antígenos para estimular una respuesta inmunitaria.

Biobalística

Vesículas cerradas formadas por una o más bicapas lipídicas que rodean un compartimento acuoso central.
Se forman cuando los fosfolípidos, que poseen una cabeza polar y una cola lipofílica, se dispersan en una solución acuosa.
Al ser moléculas anfipáticas, los fosfolípidos tienden a ensamblarse espontáneamente en una bicapa, que luego se cierra sobre sí misma para crear una estructura vesicular con un núcleo acuoso en su interior.

Liposomas

Vectores virales

Familia retroviridae
Envoltura lipídica externa, proteínas de la cápside que protegen el material genético y un complejo enzimático, incluyendo la transcriptasa inversa, que permite la conversión del ARN viral en ADN dentro de la célula huésped.
Adquiere una membrana derivada de la célula huésped al brotar de ella.

Gammaretrovirus

RNA monocatenario
Infectan tanto células en división como células no divisorias.
Su estructura incluye una envoltura lipídica externa, que se deriva de la membrana plasmática de la célula huésped, dentro de la cual se encuentra una cápside proteica que protege el material genético viral y las enzimas esenciales como la transcriptasa inversa, la integrasa y la proteasa.

Lentivirus

Virus no envuelto, DNA bicatenario
Infecta células replicantes y no replicantes.
Se requiere una modificación del genoma viral, eliminando genes virales esenciales para la replicación, lo que impide que el virus se replique en las células infectadas. En su lugar, se inserta el transgén de interés, que será expresado en la célula huésped una vez que el vector infecte la célula

Adenovirus

Pertenecen a la familia de Parvoviridae
Requieren la coinfección con un adenovirus o herpesvirus para replicarse, lo que les confiere un perfil de seguridad alto
DNA monocatenario, el material genético generalmente permanece en forma episomal dentro de la célula. Poca mutagénesis

Adenoasociados