TERAPIA GÉNICA

TERAPIA GÉNICA

¿Qué es la terapia Génica?

La terapia génica es la parte de la terapéutica que utiliza material genético en el tratamiento de enfermedades; intenta modular la función celular, logrando corregir la deficiencia causada por la pérdida o alteración de un gen al modificar la expresión de proteínas.

¿CÓmo funciona la terapia GÉNICA?

La terapia genética (TG) se clasifica en germinal o somática según el tipo de célula que se trata. La TG germinal, que afecta espermatozoides u óvulos, causa cambios permanentes en el organismo y en las futuras generaciones, lo que genera controversia ética en humanos. En cambio, la TG somática, que se aplica a células no germinales, solo impacta al individuo tratado sin afectar a sus descendientes.

La terapia aditiva es más avanzada, pero puede tener problemas de eficacia debido a la dificultad de regular el nuevo gen y al riesgo de efectos no deseados como la mutagénesis insercional.

En terapia genética, se utilizan dos estrategias: ex vivo (donde se modifican células fuera del cuerpo y luego se reimplantan) e in vivo (donde el gen se administra directamente al paciente). Dentro de estas estrategias, hay dos enfoques:

La terapia génica ahora puede abordar más de 50 enfermedades causadas por mutaciones en el ADN mitocondrial, como neuropatía óptica y retinitis pigmentosa. En muchos de estos casos, una pequeña cantidad del gen corregido es suficiente para tratar la enfermedad, y niveles algo mayores no suelen ser perjudiciales. Esto destaca la precisión y el potencial de la terapia génica para ofrecer soluciones efectivas para afecciones raras y complejas.

Importancia de la terapia génica

Las terapias genéticas tienen como objetivo tratar o curar afecciones al corregir problemas en el ADN, incluidos los genes específicos, contiene instrucciones para producir proteínas que son esenciales para la buena salud.

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Fundamentos técnicos

Aunque la terapia génica (o genoterapia) se define como el tratamiento que cambia la función génica, a menudo se considera como la inserción de genes normales en las células de una persona que carece de tales genes a causa de un trastorno genético específico. Esta técnica se denomina terapia de inserción génica o terapia génica de inserción.

Método de entrega de genes

La transferencia del material genético se suele realizar mediante el uso de vectores virales que utilizan sus capacidades biológicas propias para entrar en la célula y depositar el material genético. Tanto las enfermedades genéticas hereditarias como los trastornos adquiridos pueden ser tratados con terapia génica

En las enfermedades más comunes como la diabetes son responsables varias alteraciones genéticas. La terapia génica en estos casos puede revertir o retardar la enfermedad actuando a través de las células.

Enfermedades multigenéticas

Son aquellas en las que un único gen es alterado. Puede dar lugar a enfermedades en los que no se sintetice una proteína específica como en la hemofilia.

Enfermedades monogénicas

aplicaciones clinicas

Hemofilia

La terapia génica se ha demostrado eficaz en el tratamiento, enfermedades en las que los factores de coagulación están alterados. Para el desarrollo de su implementación se ha experimentado con genes funcionales de estos factores.Mantener niveles equilibrados de estos factores en el flujo sanguíneo reduce significativamente los episodios de hemorragias espontáneas y la necesidad de infundir estas proteínas en los pacientes

VIH/SIDA

Se han realizado enfoques, tanto dentro del organismo como en entornos de laboratorio, para aplicar la terapia génica en el tratamiento del VIH/SIDA. En los primeros ensayos clínicos, estas células pueden eliminar el virus de manera efectiva, incluso mejor que los linfocitos T que son atacados por el virus, y son capaces de atacar eficazmente a diversas variantes del VIH.

Terapia génica. (s. f.). Genome.gov. https://www.genome.gov/es/genetics-glossary/Terapia-genica#:~:text=La%20transferencia%20del%20material%20gen%C3%A9tico,ser%20tratados%20con%20terapia%20g%C3%A9nica

Padiath, Q. S. (2023, 7 junio). Terapia génica. Manual MSD Versión Para Público General. https://www.msdmanuals.com/es-mx/hogar/fundamentos/gen%C3%A9tica/terapia-g%C3%A9nica

Yunta, E. R. (2003). TERAPIA GÉNICA y PRINCIPIOS ÉTICOS. Acta Bioethica, 9(1). https://doi.org/10.4067/s1726-569x2003000100007

Qué son las terapias genéticas | NHLBI, NIH. (2022, 6 julio). NHLBI, NIH. https://www.nhlbi.nih.gov/es/salud/terapias-geneticas#:~:text=Las%20terapias%20gen%C3%A9ticas%20tienen%20como,esenciales%20para%20la%20buena%20salud

REFERENCIAS

Terapia génica. (2015, 1 septiembre). Portal Académico del CCH. https://e1.portalacademico.cch.unam.mx/alumno/biologia1/unidad3/manipulacionGen1/terapiaGenica#:~:text=Terapia

¡GRACIAS!

1. Aditiva: Se incorpora un gen nuevo con sus propios elementos de regulación.

2. Sustitutiva: Se usa el gen en su contexto natural, con sus controles normales de expresión.

El ADN, o ácido desoxirribonucleico, es el material que contiene la información hereditaria en los humanos y casi todos los demás organismos. Casi todas las células del cuerpo de una persona tienen el mismo ADN.