Esquema med mol ev 1

Alumna: Elva Cliceria Benavides NavarreteMatricula: 1966186Facilitadora: ELDA JOSEFINA ROBLES SIERRA

Universidad Autónoma de Nuevo León Facultad de Ciencias Biológicas Licenciatura en Biotecnología Genómica

Evidencia 1

Fármacos

Fármacos

Fármacos

Moco espeso acumulado en las vías respiratorias (Hidratación del moco)

Aclaramiento mucociliar

Blancos teraupeiticos

Fibrosis Quistica

Proteína CFTR defectuosa (Mutaciones en el gen CFTR)

Función

Función

Función

Función

La fibrosis quística es causada por mutaciones en el gen CFTR, que codifica una proteína de transporte de cloro en las células epiteliales. La disfunción de CFTR provoca una alteración en el transporte de iones, lo que lleva a una acumulación de moco espeso en los pulmones y otros órganos.

El moco espeso en los pulmones es difícil de eliminar, lo que facilita las infecciones y el daño tisular. Mejorar la hidratación del moco ayuda a su eliminación.

Mejorar la eliminación del moco espeso y pegajoso que obstruye las vías respiratorias en fibrosis quística.

Fármacos

Fármacos

Fármacos

Absorción intestinal de hierro (Inhibición de la ferroportina)

Regulación de la expresión de hepcidina

Blancos teraupeiticos

Hemocromatosis

Hierro acumulado en los órganos (hígado, corazón, páncreas, articulaciones)

Función

Función

Función

Función

La hemocromatosis es un trastorno que causa una sobrecarga de hierro en el organismo debido a una mayor absorción intestinal de hierro. El hierro acumulado en exceso daña los órganos, lo que resulta en fibrosis y disfunción orgánica.

La ferroportina es una proteína que regula la absorción y liberación de hierro desde los enterocitos y macrófagos al torrente sanguíneo. Al inhibir la ferroportina, se reduce la entrada de hierro en el organismo.

La hepcidina es clave en el control de la homeostasis del hierro, regulando la cantidad de hierro que se libera al plasma desde las células que lo almacenan. En pacientes con hemocromatosis, la producción de hepcidina está reducida o es disfuncional.

Bibliografia

• Dornasa alfa: Enzima que degrada el ADN en el moco, fluidificándolo.
• Solución salina hipertónica: Inhalar solución salina concentrada para hidratar las secreciones

Fármacos

• Minihepcidinas (moléculas experimentales): Son versiones más pequeñas y sintéticas de la hepcidina que están diseñadas para aumentar la regulación negativa de la ferroportina.
• Anticuerpos anti-TMPRSS6: Bloquean la proteasa que inhibe la producción de hepcidina, promoviendo así mayores niveles de esta hormona.

• Dornasa alfa (Desoxirribonucleasa): Rompe el ADN extracelular presente en el moco, lo que lo hace menos viscoso y más fácil de eliminar.
• Hipertónico salino (Solución salina al 7%): Aumenta el contenido de agua en las vías respiratorias, hidratando el moco y facilitando su expulsión.

Fármacos

• Hepcidina (molécula natural y análogos): La hepcidina es una hormona que regula los niveles de hierro al inhibir la ferroportina. Se están desarrollando análogos para su uso terapéutico.
• Rusfertide (PTG-300): Un mimético de la hepcidina en fase experimental que reduce la sobrecarga de hierro.

Bibliografia

• Sawicki, G. (2023, 6 diciembre). Fibrosis quística. Manual MSD Versión Para Público General. https://www.msdmanuals.com/es-mx/hogar/salud-infantil/fibrosis- qu%C3%ADstica/fibrosis-qu%C3%ADstica
• Rivera, W. (2023, 20 marzo). Hemochromatosis: Symptoms & Treatments. American Liver Foundation. https://liverfoundation.org/es/enfermedades-del-HIGADO/enfermedad-rara/hemocromatosis/
• https://www.mayoclinic.org/es/diseases-conditions/cystic-fibrosis/diagnosis-treatment/drc-20353706

• Ivacaftor (Potenciador de CFTR): Ayuda a mejorar el funcionamiento de la proteína CFTR defectuosa, incrementando el paso de iones cloruro a través de las membranas celulares.
• Lumacaftor/Tezacaftor (Correctores de CFTR): Facilitan el correcto plegamiento y transporte de la proteína CFTR hacia la superficie celular, mejorando su función en mutaciones como ΔF508.
• Elexacaftor: Otro corrector de CFTR, empleado en combinación con otros fármacos como el ivacaftor y tezacaftor.

Fármacos:

• Deferoxamina (Quelante de hierro): Se utiliza para eliminar el exceso de hierro del cuerpo, ayudando a prevenir daño orgánico.
• Deferasirox (Quelante oral de hierro): Reduce la sobrecarga de hierro al aumentar su excreción en las heces.
• Deferiprona (Quelante de hierro oral): Se utiliza en pacientes con sobrecarga severa de hierro y en quienes no toleran otras terapias.