Biotecnologie

biotecnologie

in ambito medico

Biotecnologie introduzione

Tutte le biotecnologie usano le attività biologiche di altri organismi viventi per ottenere prodotti utili e per sfruttare processi vantaggiosi.Esse possono essere divise in relazione al metodo operativo utilizzato in:

• biotecnologie tradizionali (dipendono dalla possibilità degli organismi di ricombinare i propri genomi)
• biotecnologie moderne (trasferiscono in modo mirato i geni per le caratteristiche d'interesse e inseriscono mutazioni specifiche nel punto desiderato, generando gli OGM)

PRODUZIONE DI FARMACI RICOMBINANTI E PHARMING

Il pharming

• Le malattie causate dalla mancanza di una proteina o di un ormone possono essere curate somministrando la proteina funzionante sotto forma di farmaco. In passato, questo avveniva isolando la proteina da altri animali ma questo medono presentava alcune criticità quali l'elevato coto e l'aumento dei fattori di rischio.

• Il pharming è una procedura che utilizza anlimali di allevamento transgenici per la produzione di farmaci biotecnologici.

+ INFO

I VACCINI

Il vaccino è un farmaco che induce lo sviluppo di una memoria immunitaria che protegge una persona quando viene a contatto con un determinato agente patogeno attraverso l'inoculo di uno o più antigeni.

Esistono diverse tipologie di vaccini:

• vaccini con PROTEINE ricombinanti: gli antigeni non derivano dal patogeno naturale ma sono proteine prodotte con la tecnica del DNA ricombinante. Più vantaggiosi in quanto non presentano il rischio di retromutazioni. Ha permesso di proteggere da malattie quali l'HBV e l'HPV.

• vaccini con VETTORI VIRALI ricombinanti: usano la naturale capacità dei virus di trasferire materiale genetico all’interno di una cellula, in questo caso la sequenza che codifica per l’antigene. I vettori virali più studiati sono gli adenovirus (genoma molto grande, sicuri, potente risposta immunitaria)

• vaccini a RNA: sono costituiti da filamenti di RNA sintetico che una volta introdotti nell'organismo, inducono la sintesi di proteine antigeniche

I vaccini

vaccini a vettore virale

vaccini a RNA

ANTICORPI MONOCLONALI

Gli anticorpi monoclonali sono particolari tipi di anticorpi, prodotti con tecniche di DNA ricombinante a partire da un unico tipo di cellula immunitaria.

Hanno diversi vantaggi:

• Possiedono un'affinità altamente specifica per un determinato tipo di antigene e si legano ad esso, consentendo in questo modo di ottenere una marcata risposta immunitaria

• E' possibile direzionare con estrema precisione quello stesso principio attivo verso il target di interesse, evitando di coinvolgere anche altri distretti dell'organismo.

• Possono essere impiegati per individuare agenti batterici o virali oppure cellule e marker tumorali.

• Gli anticorpi monoclonali vengono utilizzati per diagnosticare la presenza di un determinato antigene e, se necessario, perfino per misurarne la quantità.

TERAPIA GENICA

essa può essere:

• in vivo: il “gene terapeutico” viene somministrato direttamente nell'organismo del paziente
• ex vivo: la correzione avviene all'esterno dell'organismo del paziente (le cellule bersaglio vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente, e reintrodotte nel paziente stesso).

Per le malattie ereditarie che non possono essere curate con un farmaco la terapia genica offre la possibilità di correggere il difetto genico inserendo nel genoma del paziente la copia corretta del gene

• Pochi anni fa l'unica possibilità terapeutica consisteva tecnice poco effcaci o rischiose (trapianto di cellule staminali emopoietiche ADA-SCID). La terapia genica rappresenta una strategia risolutiva, che si basa sul trasferimento di una copia funzionante del gene attraverso vettori retrovirali.

• con la terapia genica si modificano i linfociti T di un paziente affetto da tumore in modo tale che le cellule tumorali siano eliminate dal sistema immunitario del paziente (immunoterapia)

CAR- T e IMMUNOTERAPIA

• Una delle strategie di immunoterapia utilizzate oggi, chiamata “inibizione dei checkpoint immunologici”, si basa sull’impiego di anticorpi per disinnescare i freni del sistema immunitario e aumentare così la capacità dei linfociti di fronteggiare i tumori.

• CAR-T si basa invece sull’ingegnerizzazione genetica dei linfociti T in maniera tale da potenziarli per combattere i tumori.

CELLULE STAMINALI

CELLULE STAMINALI

Le cellule presentano diversi vantaggi:

• non richiedono la manipolazione degli embrioni
• si possono replicare in vitro un numero infinito di volte possono essere conservati per anni in congelatori dal laboratorio.
• si possono utilizzare anche per modellizzare le malattie per non operare delle indagini invasive sul paziente.

Svantaggi:

• tumorigenicità
• immunogenicità
• eterogeneità

I campi di applicazione delle cellule staminali sono numerosi, inoltre oggi è possibile isolare e coltivare in laboratorio delle cellule staminali embrionali pluripotenti sia le cellule staminali multipotenti

Grazie!

Mary De Toffol