LA PRODUZIONE DI FARMACI RICOMBINANTI
Le biotecnologie mediche rappresentano uno dei campi più importanti di applicazioni delle tecnologie del DNA ricombinante. Uno dei settori più sviluppati è quello della produzione di farmaci ricombinanti.
Diverse malattie genetiche umane sono causate da mutazioni che alterano la struttura di una proteina o annullano la produzione di quest'ultima.
Il diabete di tipo 1 è una forma di diabete che si manifesta principalmente nel periodo dell'infanzia e nell'adolescenza. E' una malattia autoimmune in quanto è causata dalla produzione di anticorpi che attaccano le cellule all'interno del pancreas che producono insulina.
ESEMPIO:
Alcune delle malattie causate dalla mancanza di una proteina o di un ormone, possono essere curate attraverso dei farmaci. Il primo farmaco ricombinante è stato l'INSULINA, introdotto nel 1978.
ORA
IN PASSATO
Con la tecnologia del DNA ricombinante, è possibile produrre proteine uguali a quelle umane, in grandi quantità.
Veniva isolata la proteina da altri animali ma questa procedura aveva dei rischi elevati, in quanto l'insulina ottenuta da suini o bovini, poteva scatenare gravi reazioni allergiche.
pharming
Il pharming è una procedura che usa animali da allevamento transgenici per la produzione di farmaci biotecnologici. Tra le varie applicazioni, prevede di inserire il gene per la proteina di interesse, sotto il controllo del promotore attivo in uno specifico tessuto.
ESEMPIO:
Nel caso in cui il gene codifica per una proteina del latte, il gene esogeno viene espresso solo nelle ghiandole mammarie dell'animale transgenico e la proteina viene rilasciata nel latte.
La tecnologia del pharming solleva dei dubbi dovuti al benessere e al numero degli animali impiegati. Per eliminare o ridurre la procedura, l'alternativa consiste nel produrre farmaci biotecnologici in piante transgeniche.
LA SOMATOTROPINA
La somatotropina, nota anche come ormone della crescita o GH, svolge un ruolo importante nel regolare la crescita e il metabolismo dell'organismo. Questo ormone agisce su ossa, cartilagini, muscoli e fegato, attraverso la produzione di determinate sostanze. Gli effetti del GH si manifestano diversamente in base all'età.
Nel bambino invece, la funzione principale dell'ormone della crescita è quella di regolare l'accrescimento in altezza
Negli adulti, il GH svolge funzioni non legate all'accrescimento ma al controllo del metabolismo di zuccheri, grassi e proteine.
Una produzione ridotta o assente di GH può provocare:
- bassa statura
- ritardo della crescita
- ritardo dello sviluppo sessuale
Una produzione eccessiva di GH può causare:
- gigantismo
- ritardo nello sviluppo della pubertà
Una forma di hGH è usata come farmaco da prescrizione per il trattamento dei disturbi della crescita dei bambini e del deficit di ormode della crescita negli adulti. GENOTROPIN è un farmaco a base di ormone della crescita, ottenuto attraverso la tecnica del DNA ricombinante.
farmaci ricombinanti
Sofia Giannaccaro
Created on May 9, 2023
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LA PRODUZIONE DI FARMACI RICOMBINANTI
Le biotecnologie mediche rappresentano uno dei campi più importanti di applicazioni delle tecnologie del DNA ricombinante. Uno dei settori più sviluppati è quello della produzione di farmaci ricombinanti.
Diverse malattie genetiche umane sono causate da mutazioni che alterano la struttura di una proteina o annullano la produzione di quest'ultima.
Il diabete di tipo 1 è una forma di diabete che si manifesta principalmente nel periodo dell'infanzia e nell'adolescenza. E' una malattia autoimmune in quanto è causata dalla produzione di anticorpi che attaccano le cellule all'interno del pancreas che producono insulina.
ESEMPIO:
Alcune delle malattie causate dalla mancanza di una proteina o di un ormone, possono essere curate attraverso dei farmaci. Il primo farmaco ricombinante è stato l'INSULINA, introdotto nel 1978.
ORA
IN PASSATO
Con la tecnologia del DNA ricombinante, è possibile produrre proteine uguali a quelle umane, in grandi quantità.
Veniva isolata la proteina da altri animali ma questa procedura aveva dei rischi elevati, in quanto l'insulina ottenuta da suini o bovini, poteva scatenare gravi reazioni allergiche.
pharming
Il pharming è una procedura che usa animali da allevamento transgenici per la produzione di farmaci biotecnologici. Tra le varie applicazioni, prevede di inserire il gene per la proteina di interesse, sotto il controllo del promotore attivo in uno specifico tessuto.
ESEMPIO:
Nel caso in cui il gene codifica per una proteina del latte, il gene esogeno viene espresso solo nelle ghiandole mammarie dell'animale transgenico e la proteina viene rilasciata nel latte.
La tecnologia del pharming solleva dei dubbi dovuti al benessere e al numero degli animali impiegati. Per eliminare o ridurre la procedura, l'alternativa consiste nel produrre farmaci biotecnologici in piante transgeniche.
LA SOMATOTROPINA
La somatotropina, nota anche come ormone della crescita o GH, svolge un ruolo importante nel regolare la crescita e il metabolismo dell'organismo. Questo ormone agisce su ossa, cartilagini, muscoli e fegato, attraverso la produzione di determinate sostanze. Gli effetti del GH si manifestano diversamente in base all'età.
Nel bambino invece, la funzione principale dell'ormone della crescita è quella di regolare l'accrescimento in altezza
Negli adulti, il GH svolge funzioni non legate all'accrescimento ma al controllo del metabolismo di zuccheri, grassi e proteine.
Una produzione ridotta o assente di GH può provocare:
- bassa statura
- ritardo della crescita
- ritardo dello sviluppo sessuale
Una produzione eccessiva di GH può causare:Una forma di hGH è usata come farmaco da prescrizione per il trattamento dei disturbi della crescita dei bambini e del deficit di ormode della crescita negli adulti. GENOTROPIN è un farmaco a base di ormone della crescita, ottenuto attraverso la tecnica del DNA ricombinante.