DICS-X:Déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X
Sommaire
1. la maladie
2. Traitement
3. thérapie génique
4. actualités
5. conclusion
La maladie
Phénotype moléculaire :
Absence de production de protéine vital (Gamma C récépteur interleukines )
Phénotype cellulaire :
Systeme immunitaire : Lymphocytes T
Phénotype macroscopique :
Tombe souvent malade
Vie dans un environnement stérile
Traitement
Un traitement hors la thérapie génique ?
• La greffe de cellule souche: -Allogreffe de cellule saine (moelle osseuse ou sang de cordon)
Schéma d'une allogreffe
Qu'est ce que une thérapie génique? •Introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie
Thérapie génique
Une nouvelle méthode
Schéma du fonctionnement d'une thérapie génique (In vivo et Ex vivo)
L' histoire de cette thérapie génique
"Des hauts et des bas" dans les recherches
1993 : Mise au point de la thérapie génique par les Français Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo 1999 : essais clinique non concluant → Leucémie + 1 mort 2010 : Nouveaux essais clinique →concluant
Fonctionnement de la thérapie génique
Une thérapie en ex vivo
•La fabrication, par isolement et clonage, d’un gène thérapeutique •L’introduction dans des cellules souches du patient de ce gène ex vivo •La réinjection de ces cellules au patient qui va pouvoir développer une immunité contre le DICS X
-Dépistage du DICS-X nommé DEPISTREC-CHU de Nantes dans 48 hopitauxe entre 2014-2017. -teste quantitatif
Actualités
-Dépistage du DICS-X nommé DEPISTREC . - CHU de Nantes dans 48 hopitaux 2014 et 2017 -Test quantitatif de lymphocyte T. -La HAS (haute autorité de santé ) recommande aujourd'hui le dépistage pour tout les nouveaux né .
Conclusion
thérapie génique
harpie1704
Created on February 2, 2022
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DICS-X:Déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X
Sommaire
1. la maladie
2. Traitement
3. thérapie génique
4. actualités
5. conclusion
La maladie
Phénotype moléculaire :
Absence de production de protéine vital (Gamma C récépteur interleukines )
Phénotype cellulaire :
Systeme immunitaire : Lymphocytes T
Phénotype macroscopique :
Tombe souvent malade
Vie dans un environnement stérile
Traitement
Un traitement hors la thérapie génique ?
• La greffe de cellule souche: -Allogreffe de cellule saine (moelle osseuse ou sang de cordon)
Schéma d'une allogreffe
Qu'est ce que une thérapie génique? •Introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie
Thérapie génique
Une nouvelle méthode
Schéma du fonctionnement d'une thérapie génique (In vivo et Ex vivo)
L' histoire de cette thérapie génique
"Des hauts et des bas" dans les recherches
1993 : Mise au point de la thérapie génique par les Français Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo 1999 : essais clinique non concluant → Leucémie + 1 mort 2010 : Nouveaux essais clinique →concluant
Fonctionnement de la thérapie génique
Une thérapie en ex vivo
•La fabrication, par isolement et clonage, d’un gène thérapeutique •L’introduction dans des cellules souches du patient de ce gène ex vivo •La réinjection de ces cellules au patient qui va pouvoir développer une immunité contre le DICS X
-Dépistage du DICS-X nommé DEPISTREC-CHU de Nantes dans 48 hopitauxe entre 2014-2017. -teste quantitatif
Actualités
-Dépistage du DICS-X nommé DEPISTREC . - CHU de Nantes dans 48 hopitaux 2014 et 2017 -Test quantitatif de lymphocyte T. -La HAS (haute autorité de santé ) recommande aujourd'hui le dépistage pour tout les nouveaux né .
Conclusion