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Terapia génica - C. científica

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Created on March 6, 2021

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Transcript

la terapia génica

Sara Ghadban GimenoCultura Científica 1º Bach A

Índice

5. Administración

1. ¿Qué es?

6. Aplicaciones

2. Su descubrimiento

7. Efectos secundarios

3. Procedimientos

4. Tipos

8. Vídeo

¿Qué es?

La terapia génica es una forma de tratamiento que utiliza la transferencia de genes, que sontransferidos a las células de los pacientes para tratar una enfermedad. Con esto, se pretende modificar la información genética de aquellas células responsables de la enfermedad para poder "corregirla" genéticamente, es decir, que recupere su normalidad.

James Watson 1928

Francis Crick (1916 - 2004)

su descubrimiento

Tras el descubrimiento del ADN en los años 70 por Watson y Crick, se desarrolló la tecnología del ADN recombinante, que dio lugar a unos conocimientos que permitirían transferir genes al interior de las células.Posteriormente, en 1990 la terapia génica fue usada por primera vez en un paciente que padecía una inmunodeficiencia severa, y con dicho método consiguieron equilibrar su sistema inmune.

Procedimientos

En primer lugar, es necesario la identificación del gen o grupo de genes que causan laalteración a subsanar para poder encontrar el tipo que mejor se adecue a dichas alteraciones. En segundo lugar, se aísla ese gen o genes para proceder a la transferencia de material genético. Con este proceso se pretende sacar la mayor información genética posible de las células, tanto de los núcleos como mitocondrias.

1. Vectores virales

tipos de terapia génica

Debido a la gran diversidad de patologías en las que se podría aplicar este tratamiento, esimposible la existencia de un solo tipo que sea efectivo para todas las enfermedades. A cada variedad se le denomina "vector", y aunque existen muchos tipos de vectores, los principales son los virales y los no víricos.

2. Vectores no virales

In Vivo

administración

La transformación celular se lleva a cabo dentro del paciente, mediante laadministración del gen necesario según lo que se desee tratar.

Ex Vivo

La transformación celular ocurre en una biopsia de tejido del paciente, cuyas células ya modificadas serán posteriormente transplantadas.

Aplicaciones

Aunque son varias las enfermedades que pueden resultar beneficiadas, como por ejemplo algunas enfermedades neurodegenerativas, la ceguera y la diabetes, las principales enfermedadesque reciben dicho tratamiento son:

La fibrosis quística La hemofilia El cáncer

terapia génica en la hemofilia

En los casos de hemofilia donde se encuentren alterados los factorescoagulantes VIII y IX, se han realizado aproximaciones utilizando su transgén y vectores virales por vías comunes como la subcutánea, IM o IV. Se observó que se redujeron los episodios de hemorragias espontáneas y la necesidad de transfusiones.

terapia génica en la fibrosis quística

Utilizando como transgén el gen CFTR (proteína de membrana cuya función es clave para controlar la secreción se sodio, cloro, agua y bicarbonato) y las células delepitelio del tracto respiratorio, se han realizado estudios utilizando liposomas y adenovirus como vectores. De esta forma, se consigue aliviar los síntomas alrededor de un 30% .

terapia génica en el cáncer

Actúa mediante la corrección de genes supresores tumorales. También pueden inducir unainfección al tumor con una replicación selectiva que codifica una enzima capaz de activar un fármaco para destruírlo.

  • Aunque suena contradictorio, existe un riesgo de que se produzca una mutagénesis (aparición de genes) que derive en una oncogénesis (proceso canceroso).
  • Enfermedades genéticas ligadas al sexo
  • Defectos de coagulación
  • Toxicidad, principalmente en el hígado
  • Degeneración de neuronas sensoriales
  • Agravamiento del proceso virico inducido por los vectores

efectos secundarios

Como con cualquier tratamiento, existe una posibilidad de que este tratamiento ocasione efectos secundarios, y esto podrá depender de la dosis, posología, reacción y tolerancia del sistema inmune de cada persona.

VÍDEO

WEBGRAFÍA

1.https://es.wikipedia.org/wiki/Terapia_g%C3%A9nica#:~:text=La%20terapia%20g%C3%A9nica'%20se%20ha,(c%C3%A9lulas)%20de%20un%20individuo.2. https://www.genome.gov/es/genetics-glossary/Terapia-genica 3. https://www.elsevier.es/es-revista-offarm-4-articulo-terapia-genica-una-nueva-estrategia-13019956 4. https://www.msdmanuals.com/es-es/hogar/fundamentos/gen%C3%A9tica/terapia-g%C3%A9nica

¡GRACIAS!